Le Board médical GO est le point de départ d’un projet de partenariats multiples, le projet GO. Ce projet GO a été initié et sera mené en collaboration avec les KAM de la région (Laurent et Séverine et maintenant Isabelle) dans le cadre des plans d’actions régionaux.

2 éléments clés ont émergé de ce board : envisager une évaluation des facteurs influençant la considération de l’éligibilité à la chimiothérapie intensive, et le souhait d’établir une base de données régionale qui permettrait une analyse approfondie de la prise en charge de leurs patients LAM de la région.

Nous souhaitons remercier également chaleureusement Florian (MSL Sud – Est) qui nous a largement aidé dans la prise de notes et la reconstitution des discussions.

L’observatoire DEFIFrance est né il a 7 ans. La commission de la transparence accorde au défibrotide un SMR (Service Médical Rendu) modéré et un ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) IV et demande à Jazz Pharmaceuticals de réaliser une étude post inscription afin de réévaluer le défibrotide ultérieurement. Le défibrotide est le seul traitement à forte valeur ajoutée pour les enfants et les adultes présentant une Maladie Veino-Occlusive (complication rare ~5 à 10% des greffes de moelle). La MVO est responsable d’une mortalité d’environ 80% si elle n’est pas prise en charge à temps. Malgré des études cliniques réalisées sur l’utilisation du défibrotide, la HAS conservait un certain nombre d’incertitudes quant à la sécurité d’emploi et à la tolérance. Dans ce contexte, les autorités ont demandé le suivi de tous les patients ayant reçu ce traitement, dans le cadre de l’AMM mais également en dehors - en prophylaxie et dans les MVO post-chimiothérapie. Au total près de 800 patients ont été inclus dans cette étude. DEFIFrance est la plus grosse étude observationnelle européenne réalisée à ce jour dans cette complication. Elle implique la quasi-totalité des centres de greffes en France.

Les résultats de cet observatoire confirment le profil de sécurité d’emploi et de tolérance du défibrotide sans nouveau signal de Pharmacovigilance. Cette étude répond ainsi à la demande de la Commission de Transparence et a permis de maintenir l’évaluation SMR modéré et ASMR IV.

Ces résultats ont été partagés avec la quasi-totalité des centres investigateurs et ont permis une optimisation de la prise en charge des patients. Ils font l’objet de nombreuses communications (abstracts, posters et présentations orales) lors des congrès nationaux et internationaux. La publication de l’analyse finale portant sur la population de l’AMM est en cours de rédaction et devrait paraitre fin 2022.

Les membres du comité scientifique sont ravis d’avoir collaboré avec nous afin de mener cette étude qui est un modèle d’exécution tant par son impact auprès des autorités et auprès des greffeurs adultes et pédiatres dans la prise de conscience de l’importance d’une prise en charge optimale de cette complication que par les publications scientifiques qui en découleront. Cette étude a impliqué un grand nombre de Jazzicians au cours du temps, en particulier l’équipe médicale. Ce travail acharné pour obtenir une qualité des données permettra une exploitation la plus riche possible. Nous sommes fiers de l’avoir menée à terme et d’en voir aujourd’hui l’impact pour les patients.



*AMM du défibrotide : Defitelio est indiqué pour le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) hépatique sévère, également appelée syndrome d’obstruction sinusoïdale(SOS) dans le cadre de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH). Il est indiqué chez les adultes et les adolescents, les enfants et les nourrissons âgés de plus d’un mois

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Au printemps dernier, Caroline nous sensibilisait à la problématique de la somnolence au volant. De tels endormissements diurnes involontaires peuvent en effet entraîner des conséquences dramatiques sur la route. Un suivi et une évaluation appropriée - quand elle est nécessaire - existent et permettent de limiter le risque accidentel. Outre la conduite, la somnolence peut également affecter d’autres pans de la vie d’un patient. Elle peut avoir de forts retentissements sur sa vie familiale et sociale, tout comme sur sa vie professionnelle. Sur ce dernier aspect, l’équipe médicale sommeil a décidé d’agir en orientant une partie de ses actions vers la médecine du travail. Deux principaux projets ont été développés dans cet objectif, afin de sensibiliser les médecins du travail aux risques et à l’évaluation de la somnolence en milieu professionnel.

C’est ainsi que le 19 novembre dernier se tenait le 1er Club « Somnolence & Travail », réunion organisée dans un lieu emblématique : l’Hôtel Dieu à Paris, et dont les intervenants possèdent une expertise spécifique sur la vigilance et la santé au travail. Trente-cinq participants se sont déplacés pour assister à cette journée, tous heureux de se retrouver et avides de communications sur le sujet. Fort de son succès et des sujets variés qui restent à aborder, le Club « Somnolence & Travail » devient un événement récurrent qui permettra de maintenir informés les médecins de grands groupes à la problématique de la somnolence. Pour cette première édition, les médecins du travail présents venaient de grands groupes comme : AXA, L’Oréal, ministère de l’Intérieur, Narval Group, RATP, Renault, Saint Gobain, Schneider Electrique, SNCF, Société Générale, Stellantis… Le rendez-vous est pris pour le 2ème Club, qui aura lieu en novembre 2022.

Les médecins du travail ont aussi leur congrès, rassemblant plus de 4000 participants à chaque édition. En 2022, le congrès sera organisé à Strasbourg au mois de juin. A cette occasion, Jazz France soutiendra un symposium sur la thématique de la somnolence. Trois experts nationaux, de l’hôpital de Strasbourg et de l’Hôtel Dieu, interviendront sur le sujet afin d’apporter aux médecins du travail les informations pratiques nécessaires en termes de situations à risque et d’évaluation de la somnolence en milieu professionnel, ainsi que les solutions thérapeutiques qui existent pour lutter contre.

Par ces actions, Jazz Pharmaceuticals montre tout son engagement dans la lutte contre la somnolence diurne excessive et ses implications dans les différents aspects de la vie d’un patient.

C’est au cours d’un entretien, en novembre 2019, que le Dr. Pierre-Hervé LUPPI du Centre de Recherche en Neuroscience de Lyon nous a fait part de son désir de réaliser une étude pré-clinique sur le mécanisme d’action du solriamfetol.

L’un des facteurs clés de succès dans le parcours d’acceptation d’une IST repose sur le parfait alignement entre les objectifs stratégiques du laboratoire, les attentes de la communauté médicale, les résultats attendus pour le projet soumis par l’investigateur et le bénéfice potentiel pour les patients. Or, dans notre cas, les modalités d’association de différentes molécules entre elles sont des questions fréquemment posées par les soignants. Une connaissance avancée des mécanismes d’action est nécessaire pour y répondre et ainsi garantir une prise en charge optimale des patients les plus complexes.

A ce jour, le mécanisme par lequel le solriamfetol améliore l’éveil chez les patients présentant une somnolence diurne excessive associée à la narcolepsie ou au syndrome d’apnées-hypopnées obstructives du sommeil n’est pas totalement connu. Le but de cette IST vise ainsi à identifier les structures cérébrales et les populations neuronales ciblées par le solriamfetol, à en quantifier l’activation et à déterminer leurs implications dans le système d’éveil chez un modèle murin innovant. En effet, la spécificité des souris utilisées réside dans la possibilité d’observer au sein de leur cerveau l’activation de multiples structures par différentes molécules à un instant t. La technique employée permet ainsi de différencier précisément, qualitativement et quantitativement, les systèmes ciblés par le solriamfetol d’une part et le modafinil d’autre part chez un animal donné.

Le département médicale neurosciences a eu la responsabilité de présenter et de défendre cette étude au cours d’une réunion interne (RGRC meeting) regroupant plusieurs départements de Jazz. A l’issue d’un vote entre les membres de ce comité, la décision de soutenir cette étude a été validée confirmant l’intérêt porté par Jazz à cette IST. Cette approbation a également permis la réalisation du contrat entre Jazz et l’institution du Dr. LUPPI afin de s’accorder sur les termes et les attentes des différentes parties prenantes.

Finalement, c’est en novembre 2021 qu’un consensus a été trouvé aboutissant à la signature du contrat. L’étude est aujourd’hui en cours et les résultats devraient être disponible d’ici la fin de l’année 2022.

La création de données d’utilisation en vie réelle des médicaments est chose commune aujourd’hui. Les autorités de santé se saisissent de cet arsenal clinique pour garantir un niveau de preuve toujours plus élevé quant à la gestion de la sécurité d’utilisation d’un nouveau traitement.

Ainsi, en tant que laboratoire exploitant, il nous a été confié cette mission de mettre en place une étude afin de décrire les caractéristiques de patients traités par EPIDYOLEX®, décrire la pratique clinique, et observer l’évolution des patients sous traitement en termes d’efficacité (notamment en termes de réduction des crises, détérioration neurocognitive et impact sur le développement psychomoteur) et de tolérance sur une durée minimale de 12 à 24 mois.

Dans la gestion de ce projet transverse j’aimerai partager le point de vue de 3 acteurs phares de l’étude :

• Anthony RAHON (Medical Lead BU Epilepsy, France)
• Miranda HARRISON (Associate Director – Epilepsy, EUR/INT Medical Affairs)
• Christine TRUCHI (Market Access Director, France)

Quels ont été les points clés dans la préparation de cette étude pour les affaires médicales France selon toi ?

Quels sont les enjeux d’une étude post inscription du point de vue market access ?

Why is it so important to have a European vision in this kind of project?

Au départ, cette étude a uniquement été gérée par le médical internationale et les opérations cliniques, malheureusement, les centres n’étaient pas vraiment répondeurs, et le démarrage de cette étude a été assez laborieux, nécessitant l’appel à un ami : les MSLs des filiales !

Petit à petit, forts de leur relation privilégiée avec les experts français, les MSLs ont pu présenter l’étude aux différents centres pressentis par les opérations cliniques, en proposer d’autres tout aussi importants, et recueillir les éléments nécessaires pour que l’étude puisse être mise en place, permettant à la France d’être le pays avec le plus de centres en Europe, et la première à recruter des patients (fait extrêmement rare dans les essais cliniques !)

Mais ce partenariat ne faisait que commencer : en mettant en place des réunions régulières entre opérations cliniques et médical France, l’équipe a pu assurer un réel suivi conjoint, chacun dans ses attributions respectives, et malgré quelques sueurs froides, a accompagné les centres français dans le recrutement jusqu’à terminer l’étude en janvier 2022 avec 129% du recrutement prévu et plus de la moitié des patients de l’étude.

Un pari gagné pour l’équipe médicale épilepsie, qui espère avoir pu démontrer les capacités de la France en recherche clinique, et transformer l’essai sur de futurs projets.

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