La Leucémie Aiguë Myéloïde (LAM) est un cancer du sang qui engage le pronostic vital des patients. C’est une maladie qui peut survenir à tout âge dont 25 % des cas sont diagnostiqués avant 25 ans. La LAM pédiatrique est une maladie rare avec environ 80 nouveaux cas par an en France.
Les traitements de 1ère ligne permettent d’obtenir d’excellents taux de réponse aux traitements et une survie globale d’environ 60%. Malheureusement un certain nombre d’enfant sont réfractaires à ces traitements (5 à 10%) et environ 30% des patients rechutent – soit en France environ 30-40 enfants par an. La survie de ces patients en rechute ou réfractaire (LAM en R/R) est particulièrement mauvaise et l’objectif est d’obtenir de nouveau une réponse afin de pouvoir les greffer ce qui offre les meilleures chances de rémissions prolongées.
Pour ces patients, Il n’y a pas de traitement standard, ni de recommandations nationales ou internationales. Il existe donc un besoin médical non couvert pour ces enfants atteints de LAM en R/R.
Dans ce contexte Vyxeos® liposomal présente une alternative innovante pour les enfants, les adolescents et les jeunes adultes présentant une LAM en R/R âgés de 1 à 21 ans. Le traitement par Vyxeos® Liposomal permet d’obtenir un taux de réponse, une survie et un taux de greffe parmi les plus élevés parmi les séries récentes de la littérature. C’est pourquoi Jazz a proposé de mettre à disposition Vyxeos® liposomal à titre gracieux, pour les enfants atteints de LAM en R/R, dans le cadre d’un accès précoce en France, ce qui a été accepté cet été par l’ANSM.